Plusieurs professeurs ont souligné la nouvelle ère porteuse d’espoir qui s’est ouverte avec l’arrivée de nouveaux médicaments. Paradoxe : certains praticiens et patients peuvent se sentir « perdus » face à cette offre élargie, qui permet pourtant de proposer des traitements « sur-mesure » aux malades en rechute, d’améliorer leur qualité de vie, voire de leur faire espérer la guérison.
Lors du démarrage d’un nouveau traitement, il est très souhaitable que les patients aient un échange avec leur hématologue. Plusieurs des points évoqués lors du congrès pourront servir à « nourrir » cet échange. En voici une sélection :
- Le profit significatif de ces nouveaux traitements pour les malades quel que soit leur profil : « jeunes » (ayant accès à l’autogreffe) ; plus âgés ; confrontés à une rechute précoce ou tardive ; avec ou non une mauvaise cytogénétique…
- La discussion sur deux cas cliniques a fait apparaître les différences de points de vue des praticiens présents sur les choix thérapeutiques. Difficile de prédire le comportement d’un malade face à un traitement donné. Souvent, plusieurs options thérapeutiques sont valables. Avec les nouveaux médicaments, si un traitement ne s’avère pas optimal, une alternative sera envisageable.
- Les caractéristiques de ces nouveaux médicaments sont différentes. Comparer leurs avantages et inconvénients respectifs n’est pas aisé. Des essais pour les « intercomparer » sont engagés. Objectif : disposer de résultats à l’horizon 2018-2019.
- Que les patients aient ou non une mauvaise cytogénétique, plusieurs années seront nécessaires pour affiner les conditions d’administration de ces nouveaux médicaments : recherche des doses optimales ; champs d’utilisation ; administration en première ligne ; modes d’administration pour améliorer la qualité de vie des malades au quotidien (passage en sous-cutané, diminution du nombre de prises, traitement à domicile, etc.).
- Les travaux de recherche pour mieux évaluer l’efficacité des nouveaux médicaments sont lancés : appréciation des gains (une ou plusieurs lignes de traitement, gain relatif ou absolu).
- Avec l’arrivée de ces nouveaux médicaments, certains malades, notamment ceux en rechute positionnés à haut risque, devront opter pour un protocole de type « triplette », associant deux médicaments « chers » : évolution non sans conséquence sur le coût des traitements.
L’aspect économique n’était pas à l’ordre du jour du congrès mais le décret du 24 mars 2016 relatif à la procédure et aux conditions d’inscription des spécialités pharmaceutiques mentionnées à l’article L62-22-7 du Code de la Sécurité sociale, a été commenté.
Ce décret vise à clarifier les règles d’inscription d’un nouveau médicament sur la « liste en sus », ce qui assure une prise en charge par la Sécurité sociale. Selon certains participants, la prise en compte de l’évaluation du SMR (Service médical rendu) et de l’AMSR (Amélioration du service médical rendu) proposée dans le décret pourrait aboutir à écarter des médicaments de l’inscription sur cette liste. Ces médicaments ne seraient donc plus remboursés. L’AF3M s’associe aux démarches qui réclament plus de transparence dans la fixation des prix et le remboursement des médicaments innovants. L’association s’étonne que le décret ait été préparé sans réflexion éthique ni débat citoyen. Si les malades étaient pris en otages, l’AF3M réagira : l’accès à ces nouveaux médicaments est une question de survie.
En savoir + sur le SMR et l’ASMR
SERVICE MÉDICAL RENDU (SMR)
Critères de définition :
- Gravité de la pathologie
- Données propres au médicament dans une indication donnée
- Efficacité, effets indésirables
- Place dans la stratégie thérapeutique (autres thérapies disponibles)
- Intérêt pour la santé publique
Degrés
- Majeur ou important
- Modéré ou faible (mais remboursement justifié)
- Insuffisant (SMRI un Service médical rendu insuffisant) : remboursement non justifié
Mesuré à un moment donné, le SMR peut évoluer. Son évaluation peut être modifiée par l’apparition de nouvelles données.
AMÉLIORATION DU SERVICE MÉDICAL RENDU (ASMR)
C’est le progrès thérapeutique apporté par un médicament. L’appréciation de cette amélioration est graduée en niveaux
- ASMR I : majeure
- ASMR II : importante
- ASMR III : modérée
- ASMR IV : mineure
- ASMR V : inexistante (absence de progrès)
Le niveau d’ASMR intervient dans la fixation du prix d’un médicament remboursable.