Un enjeu majeur
À l’intention de la communauté inter-nationale des décideurs en matière de protocoles, ils ont proposé des pistes pour avancer vers cet objectif en tenant compte des particularités propres à chaque patient.
En effet, la liste des nouveaux médicaments s’est considérablement enrichie ces deux dernières années, avec notamment l’approbation en 2015 et en 2016 aux USA et en Europe de cinq nouveaux médicaments : deux anticorps monoclonaux Elotuzumab et Daratumumab, deux inhibiteurs du protéasome Carfilzomib et Ixazomib (oral) et un inhibiteur d’histone déacétylase Panobinostat. Ces nouveaux traitements sont et vont être utilisés d’abord en rechute, le plus souvent en association. Mais la meilleure stratégie pour leur utilisation, la meilleure séquence, reste à définir.
Les auteurs proposent, par exemple, que de nouveaux essais soient conçus pour optimiser les traitements en fonction du profil cytogénétique des plasmocytes du patient (voir Zoom sur le profil cytogénétique).
Autres besoins détectés :
- identifier, parmi les profils, ceux qui répondent mieux à un médicament plutôt qu’à un autre,
- définir des biomarqueurs qui prédiraient la réponse à la thérapie,
- déterminer si l’on peut empêcher le développement du myélome asymptomatique vers un myélome multiple,
- savoir si le fait de modifier la thérapie sur la base de la maladie résiduelle, par évaluation des cellules du myélome restantes après un traitement, améliore le pronostic.
De plus, le délai entre l’approbation et la disponibilité d’un nouveau médicament aux USA et son utilisation dans le reste du monde est trop long. En outre, le coût des thérapies est exorbitant, comme la tri-thérapie bortezomib, lénalidomide, dexaméthasone qui peut atteindre 150 000 dollars pour une personne par an aux USA. D’où la suggestion d’élaborer des directives pour faire pression sur les industries pharmaceutiques afin de réduire le coût des médicaments, de favoriser les génériques, et d’exiger les preuves justifiant que la prescription des molécules nouvelles de marques soit favorisée par rapport à la prescription de génériques.
