Plusieurs laboratoires ont développé des CAR-T cells spécifiques pour les malades du myélome multiple. ABECMA de CELGENE- MS est le premier CAR-T cells mis à disposition en dehors d’un essai clinique.
Ce traitement innovant, ABECMA, obtient en avril 2021 sur la base des résultats très encourageants d’un essai clinique de phase 2 (sans bras comparateur) un accès précoce à un traitement innovant. Cette décision a permis sur l’année 2021 à 80 malades du myélome atteints d’une forme grave et agressive, de bénéficier d’une rémission inespérée, pouvant atteindre près de deux ans. Malheureusement, l’évaluation d’ABECMA réalisée par la Commission de la Transparence de la HAS fin 2021, remet en cause contre toute attente l’accès à ce traitement, condamnant potentiellement les patients concernés à une mort à court terme. La Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé, en attribuant pour ce traitement innovant un niveau d’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) qualifié d’inexistant (plus basse note de ce critère), rendant impossible l’accès à ce traitement, prive donc les malades d’un réel espoir et de réelles chances de survie.
Seul un dispositif dérogatoire très rapidement mis en place pourrait garantir la continuité de la prise en charge de ces malades.
Un modèle français à réinventer pour encourager l’innovation comme le gouvernement s’y est engagé
Le modèle français d’évaluation des médicaments par les autorités de santé, basé sur la comparaison avec d’autres thérapies, est désormais rendu caduque par l’arrivée de nouvelles technologies. Comment comparer une thérapie totalement inédite à des traitements déjà existants ? Et de fait, comment évaluer l’Amélioration du Service Médical Rendu quand il n’y a pas de comparaison possible ?
L’Association Française des Malades du Myélome (AF3M) se mobilise pour débloquer cette situation
Les patients membres ou non de l’AF3M attendent désormais qu’une décision soit prise en urgence par le ministre des Solidarités et de la Santé afin de décider de la mise en place d’un dispositif dérogatoire, permettant de prendre en charge ce traitement jusqu’à une nouvelle évaluation par la Commission de la Transparence de la HAS sur la base des résultats de l’essai clinique en cours de phase 3 avec bras comparateur.
Toutefois, dans le contexte politique actuel, l’AF3M craint de voir cette décision retardée. Au nom de tous les patients atteints de myélome multiple et de leurs familles, l’AF3M a demandé avec la plus grande insistance la convocation urgente d’une réunion impliquant tous les acteurs de la prise en charge du myélome multiple (médecins, laboratoires, autorités sanitaires et représentation des malades) afin de trouver des solutions responsables et concertées aboutissant pour les patients à l’engagement de la continuité des soins.
