Les essais KarMMa
Ces essais sont déployés au niveau mondial. Quelques malades français ont pu être inclus.
- À partir de juillet 2018, l’essai de phase 1 KarMMa 1 a permis à huit malades français de bénéficier des premiers CAR-T cells ABECMA.
- À partir de décembre 2018, l’essai de phase 2 KarMMa 2 a permis à onze malades français de bénéficier du même traitement.
- Enfin, l’essai de phase 3 KarMMa 3 est le dernier essai efectué. Il a permis à 48 malades d’être traités.
Tous ces essais sont désormais clos et n’admettent plus de patients. Les études déjà publiées sont très encourageantes, les résultats définitifs de KarMMA 3 devraient être connus d’ici la fin de l’année 2022
ATU et Accès précoce
En avril 2021, l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) donne une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU de cohorte). L’AF3M est pleinement associée par l’ANSM à l’évaluation du traitement.
- À partir d’août 2021, dans le cadre de l’ATU, ABECMA est pris en charge par l’assurance maladie. Huit à dix malades par mois sont inscrits dans le dispositif de soins. En octobre 201, l’ANSM convoque médecins, laboratoire et malades pour améliorer l’accès au traitement sur l’ensemble du territoire (12 centres agréés).
- En juillet 2021, la loi réforme le dispositif d’accès aux médicaments. Les ATU sont remplacées par l’autorisation d’accès précoce aux médicaments innovants. Désormais le dossier est traité par la HAS.
Le laboratoire dépose un dossier auprès de la HAS pour qu’ABECMA rentre dans le nouveau dispositif. L’AF3M produit un document de 15 pages démontrant l’importance de ce traitement pour les malades réfractaires à tous les autres traitements
- Le 2 décembre 2021, le traitement obtient une autorisation pour un an, ce qui permet la poursuite de l’accès au traitement pour les malades français (80 en 2021 et entre 120 et 140 malades prévus en 2022)
La Commission de la Transparence
Cette commission a pour mission d’évaluer les médicaments afin qu’ils puissent figurer sur la liste des médicaments remboursés. Elle émet un avis qui doit être ensuite confirmé par le ministre.
- Le 3 novembre 2021, l’AF3M est convoquée par la HAS. Bernard DELCOUR et Laurent GILLOT, après 1h30 d’attente, apparaissent quelques minutes à l’écran au cours d’une visioconférence avec le sentiment profond de ne pas être écoutés.
L’AF3M adresse un courrier à la HAS pour exprimer l’inquiétude de l’association sur l’efficience du système d’évaluation utilisé.
La Commission de la Transparence se réunit une dernière fois le 15 décembre 2021 pour confirmer l’avis qu’elle publie le 27 janvier 2022 : ABECMA obtient un avis favorable mais avec le plus mauvais score concernant l’Amélioration du Service Médical Rendu. De fait, dès la publication de la décision du ministre de la Santé, ABECMA ne sera plus disponible pour les malades.
- Entre juillet 2021 et février 2022, une centaine de malades a bénéficié du traitement.
