CAR-T Cells ABECMA du laboratoire BMS : en janvier 2022, la HAS avait déjà attribué une ASMR 5 à ce médicament, le premier disponible. L’AF3M s’était alors mobilisée pour interpeller les différentes administrations et la représentation nationale, et les alerter sur les conséquences néfastes d’une telle décision. L’écoute et la réponse nous sont venues du Conseiller du ministère de la santé en charge des médicaments. Ce dernier a oeuvré pour la mise en place de dispositions dérogatoires permettant la poursuite de l’accès à titre précoce de ce traitement.
☞ A ce jour, plus de 200 malades ont pu bénéficier des CAR-T Cells ABECMA (11 par mois), dans le cadre du dispositif d’accès précoce.
CAR-T Cells CARVYKTI du laboratoire JANSSEN : depuis octobre 2022, à la suite d’une décision de la CT de la HAS, le laboratoire Janssen propose chaque mois à cinq malades français un accès à titre précoce de ce nouveau CAR-T Cells de deuxième génération dont les résultats sont encore meilleurs que ceux disponibles. Comme l’exige le dispositif de la HAS, le laboratoire a dû présenter à la CT de la HAS, dans un délai très court, le dossier d’évaluation de son traitement. ette dernière, encore fidèle à sa doctrine, a de nouveau attribué uneASMR 5, avec comme conséquence le non-remboursement du traitement. Seulement 15 malades ont reçu ou vont pouvoir recevoir ce traitement aux résultats extrêmement prometteurs. La décision de la CT de la HAS a conduit le laboratoire Janssen à décider l’arrêt en France de la mise à disposition de CAR-T Cells, au travers du dispositif d’accès précoce.
☞ Très concrètement, la CT de la HAS prive, par sa décision, pour l’année 2023, 60 malades d’un traitement qui leur est vital, dès lors qu’il conditionne leur survie.
Autres traitements innovants : des anticorps monoclonaux bispécifiques, avec des résultats d’essais cliniques également très positifs, sont en cours d’évaluation par la CT de la HAS. Comme pour les CAR-T Cells, les bispécifiques sont d’abord proposés aux malades sans solutions thérapeutiques, réfractaires aux traitements disponibles, avec une maladie qui continue à progresser. Comme pour les CAR-T Cells, les dossiers présentés par les laboratoires qui sont en cours d’examen par la CT de la HAS, tout en fournissant des résultats très prometteurs, s’appuient sur des essais cliniques sans bras comparateur.
Il est donc fortement à craindre que la CT de la HAS reste bloquée sur sa position, et prive à nouveau des centaines de malades de toute solution les préservant d’une issue fatale.
☞ In fine ce sont des centaines de malades auxquels il n’est proposé que la mise en danger de leur vie, par l’application systématique d’une doctrine obsolète.
